Uma tesoura genética que pode cortar o colesterol ruim

Como uma nova terapia baseada na edição de genes pode ajudar a prevenir e tratar doenças cardiovasculares

O colesterol é uma substância que faz parte do nosso organismo e que é essencial para o funcionamento das células. No entanto, quando ele está em excesso no sangue, ele pode se acumular nas paredes das artérias e formar placas que dificultam a passagem do sangue. Isso pode levar a doenças cardiovasculares, como infarto e derrame, que são as principais causas de morte no mundo.

Existem dois tipos de colesterol: o LDL, chamado de colesterol ruim, que é o responsável pelo acúmulo nas artérias, e o HDL, chamado de colesterol bom, que ajuda a remover o excesso de colesterol do sangue. O nível ideal de colesterol no sangue depende de vários fatores, como idade, sexo, peso, alimentação e atividade física. Mas há também uma influência genética, ou seja, algumas pessoas têm uma tendência maior a ter o colesterol alto por causa dos genes que herdaram dos pais.

Para controlar o colesterol alto, existem medicamentos que podem reduzir o nível de LDL no sangue, mas eles nem sempre são eficazes ou bem tolerados pelos pacientes. Além disso, eles precisam ser tomados continuamente, o que pode gerar custos e efeitos colaterais. Por isso, os cientistas estão buscando novas formas de tratar o colesterol alto, e uma delas é a terapia baseada na edição de genes.

O que é a edição de genes e como ela pode reduzir o colesterol ruim

A edição de genes é uma técnica que permite alterar o DNA, que é a molécula que contém as instruções para o funcionamento do nosso organismo. O DNA é formado por quatro letras, que são A, T, C e G, e que se combinam em pares para formar uma espécie de escada, chamada de dupla hélice. Cada letra corresponde a uma base nitrogenada, e cada par de bases forma um degrau da escada. A ordem das letras no DNA determina as características de cada ser vivo, como a cor dos olhos, o tipo de cabelo e a tendência a ter o colesterol alto.

A edição de genes consiste em cortar, inserir, remover ou substituir letras do DNA, de forma a mudar as características de um organismo. Para fazer isso, os cientistas usam uma ferramenta chamada CRISPR/Cas9, que é uma espécie de tesoura genética, que consegue reconhecer e cortar uma sequência específica de letras no DNA. A CRISPR/Cas9 é formada por duas partes: a CRISPR, que é uma molécula de RNA, que é parecida com o DNA, mas que tem apenas uma hélice, e que serve como um guia para encontrar a sequência que se quer cortar, e a Cas9, que é uma enzima, que é uma proteína que acelera reações químicas, e que serve como uma tesoura para cortar o DNA.

Os cientistas podem programar a CRISPR/Cas9 para cortar qualquer sequência de letras no DNA, e assim alterar o funcionamento de um gene, que é um trecho do DNA que contém as instruções para produzir uma proteína. As proteínas são as responsáveis por realizar as funções do nosso organismo, como transportar oxigênio, digerir alimentos e regular o colesterol.

No caso do colesterol, existe um gene chamado PCSK9, que produz uma proteína que se liga aos receptores de LDL nas células do fígado, que são as estruturas que captam o colesterol ruim do sangue e o eliminam. Quando a proteína PCSK9 se liga aos receptores de LDL, ela impede que eles funcionem, e assim aumenta o nível de colesterol ruim no sangue. Algumas pessoas têm uma mutação no gene PCSK9, que faz com que ele produza menos proteína, e assim elas têm menos risco de ter o colesterol alto.

A terapia baseada na edição de genes consiste em usar a CRISPR/Cas9 para cortar o gene PCSK9 nas células do fígado, e assim reduzir a produção da proteína que atrapalha os receptores de LDL. Dessa forma, os receptores de LDL podem captar mais colesterol ruim do sangue e o eliminar, e assim baixar o nível de colesterol no sangue.

Como foi o estudo que testou a terapia baseada na edição de genes

O estudo que testou a terapia baseada na edição de genes foi publicado pelo site Science Daily em novembro de 2023, que divulgou os resultados de uma pesquisa feita por cientistas da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos. Os cientistas realizaram um ensaio clínico com 15 pacientes que tinham hipercolesterolemia familiar, que é uma condição genética que causa níveis elevados de colesterol LDL no sangue, e que aumenta o risco de doenças cardiovasculares.

Os cientistas usaram a CRISPR/Cas9 para cortar o gene PCSK9 nas células do fígado dos pacientes, e assim reduzir a produção da proteína que interfere nos receptores de LDL. Para fazer isso, eles injetaram nos pacientes uma solução contendo a CRISPR/Cas9, que foi transportada pela corrente sanguínea até o fígado, onde ela reconheceu e cortou o gene PCSK9.

Os cientistas acompanharam os pacientes por um ano, e mediram o nível de colesterol LDL no sangue antes e depois da terapia. Eles observaram que a terapia baseada na edição de genes foi capaz de reduzir em média 51% o nível de colesterol LDL no sangue dos pacientes, sem causar efeitos adversos graves. Eles também notaram que a terapia foi mais eficaz nos pacientes que tinham uma dose menor de CRISPR/Cas9, o que sugere que uma dose maior pode ativar o sistema imunológico e reduzir a eficiência da edição de genes.

Os cientistas concluíram que a terapia baseada na edição de genes é uma forma promissora e segura de tratar o colesterol alto, e que pode ser uma alternativa aos medicamentos convencionais. Eles também afirmaram que a terapia pode ser aplicada a outras doenças que envolvem o gene PCSK9, como a aterosclerose, que é o acúmulo de placas de gordura nas artérias, e que pode levar a infarto e derrame.

Outros casos onde a tecnologia de editar genes vem sendo usada 

A tecnologia de editar genes não é usada apenas para tratar o colesterol alto, mas também para tratar outras doenças que têm origem genética, ou seja, que são causadas por mutações ou alterações no DNA. Existem vários casos onde a tecnologia de editar genes vem sendo usada em outras áreas da medicina, que estão prestes a serem anunciados, que estão em desenvolvimento ou em estudo. Alguns exemplos são:

  • A cura do HIV, que é o vírus que causa a AIDS, que é uma doença que afeta o sistema imunológico e que aumenta o risco de infecções e câncer. Os cientistas estão usando a CRISPR/Cas9 para cortar o gene CCR5 nas células do sangue, que é o gene que permite que o HIV entre nas células e as infecte. Ao cortar o gene CCR5, as células ficam resistentes ao HIV, e assim o vírus não consegue se multiplicar e causar a doença.
  • A correção da distrofia muscular de Duchenne, que é uma doença que afeta os músculos e que causa fraqueza, dificuldade de movimento e problemas respiratórios. Os cientistas estão usando a CRISPR/Cas9 para cortar o gene DMD nas células musculares, que é o gene que produz uma proteína chamada distrofina, que é essencial para a estrutura e a função dos músculos. Ao cortar o gene DMD, os cientistas esperam que as células musculares possam produzir uma forma funcional da distrofina, e assim restaurar a força e a resistência dos músculos.
  • A eliminação da malária, que é uma doença transmitida por mosquitos que causa febre, calafrios, dores e anemia, e que pode ser fatal. Os cientistas estão usando a CRISPR/Cas9 para modificar o DNA dos mosquitos, que são os vetores da doença, e assim impedir que eles se reproduzam ou que transmitam o parasita que causa a malária. Ao reduzir a população ou a capacidade de infecção dos mosquitos, os cientistas esperam que a malária possa ser erradicada ou controlada.

O que se espera do futuro da edição de genes

A edição de genes é uma tecnologia que tem um enorme potencial para transformar a medicina e a saúde humana. Com ela, podemos corrigir os erros e as falhas que existem no nosso DNA, e assim prevenir e curar diversas doenças que têm origem genética. Além do colesterol alto, a edição de genes pode ser usada para tratar doenças como câncer, hemofilia, anemia falciforme, fibrose cística, Alzheimer, Parkinson, entre outras.

No entanto, a edição de genes também é uma tecnologia que traz muitos desafios e dilemas para a sociedade. A edição de genes é uma intervenção poderosa e irreversível, que pode ter consequências imprevisíveis e indesejáveis para o organismo e para o ambiente. A edição de genes também é uma tecnologia que pode ser usada para fins não terapêuticos, como para melhorar ou modificar características físicas, mentais ou comportamentais, como a inteligência, a beleza, a personalidade, entre outras.

Por isso, a edição de genes precisa ser regulada e controlada por leis e normas éticas, que garantam o seu uso responsável e seguro, e que respeitem os direitos e os interesses das pessoas e da natureza. A edição de genes também precisa ser discutida e debatida pela sociedade, que deve estar informada e consciente dos benefícios e dos riscos dessa tecnologia, e que deve participar das decisões sobre o seu uso e o seu destino.

Conclusões finais

A notícia sobre a terapia baseada na edição de genes que reduz o colesterol ruim é um sinal de que estamos vivendo uma época de avanços extraordinários e rápidos, que podem mudar radicalmente a forma como tratamos e curamos as doenças. A terapia baseada na edição de genes é uma expressão dessa mudança, que pode trazer esperança e oportunidade para milhões de pessoas que sofrem de colesterol alto.

No entanto, a terapia baseada na edição de genes também é um exemplo de como a medicina e a tecnologia podem trazer dilemas e desafios para a humanidade. A edição de genes é uma intervenção poderosa e irreversível, que pode ter consequências imprevisíveis e indesejáveis para o organismo e para o ambiente. A edição de genes também é uma tecnologia que pode ser usada para fins não terapêuticos, como para melhorar ou modificar características físicas, mentais ou comportamentais.

Por isso, a edição de genes precisa ser regulada e controlada por leis e normas éticas, que garantam o seu uso responsável e seguro, e que respeitem os direitos e os interesses das pessoas e da natureza. A edição de genes também precisa ser discutida e debatida pela sociedade, que deve estar informada e consciente dos benefícios e dos riscos dessa tecnologia, e que deve participar das decisões sobre o seu uso e o seu destino.

A edição de genes é a chave para abrir as portas da saúde, e com ela podemos libertar as pessoas das doenças que as aprisionam.

E você, o que pensa sobre essa notícia e sobre a terapia baseada na edição de genes? Você acha que ela é uma solução ou um problema para as pessoas que sofrem de colesterol alto? Você gostaria de ter um gene editado no seu fígado para reduzir o seu colesterol ou para melhorar alguma outra função? Deixe seu comentário e compartilhe sua opinião com a gente. 

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By IDFM

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